研究人员可能已经找到了一种方法来预防杜兴肌营养不良相关的心脏病，这是该疾病患者的主要死亡原因。

 

这项研究探讨了连接蛋白43 (Cx43)的作用，沐鸣平台代理这是一种调节心脏功能的蛋白质。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的杜氏肌营养不良(DMD)心脏中都存在功能障碍，因此他们对Cx43蛋白进行了修饰，以期缓解心脏病。

 

他们发现，通过一种叫做磷酸化的过程改变Cx43蛋白可以保护DMD小鼠免于不规则的心跳和晚期衰竭。

 

DMD是一种以渐进式肌肉退化为特征的遗传病，是最常见的一种肌肉萎缩症，每5000名男性中就有1人患有此病，通常从4岁左右开始发病。平均预期寿命是26岁。

 

“对于许多DMD患者来说，心肌逐渐衰竭，导致死亡。我们的发现可能有助于给数百万患者带来希望，”罗格斯大学新泽西医学院的细胞生物学和分子医学助理教授Diego Fraidenraich说。

 

“医学的进步已经成功地减缓了身体大部分肌肉疾病的发展，但是还没有任何发现能够针对或防止DMD心脏的恶化，这仍然是这些患者的头号杀手，”该研究的合著者、博士生埃里克·希梅尔曼(Eric Himelman)说。“基于我们发现的治疗方法可能有助于延长肌肉萎缩症和其他心脏病患者的寿命。”

 

下一步包括开发直接针对DMD心脏中的Cx43的药物，目标是潜在地引入临床试验，沐鸣怎么样使用Cx43修饰作为DMD患者的治疗。

 

这项研究发表在《临床调查杂志》上。JCI Insight的另一项研究也检测了心脏中的Cx43活性。

 

美国国立卫生研究院、肌肉萎缩症协会和美国心脏协会资助了这项工作。

 

其他研究人员来自罗格斯大学、纽约大学弗雷德·哈钦森癌症研究中心和贝勒医学院。